Un farmaco progettato originariamente per trattare i disturbi del sonno e della veglia potrebbe cambiare il futuro delle terapie contro la sclerosi multipla progressiva. La scoperta arriva da un network internazionale di ricerca guidato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e dall’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, e apre scenari inediti per una malattia che oggi dispone di opzioni terapeutiche limitate.
Farmaco per la sclerosi multipla: una scoperta che nasce dal “riutilizzo”
Il protagonista dello studio è bavisant, una molecola già nota in ambito neurologico per il trattamento dei disturbi del sonno. La ricerca, pubblicata su Science Translational Medicine, dimostra che questo farmaco per la sclerosi multipla ha mostrato, nei modelli preclinici, una doppia azione finora considerata irraggiungibile: la protezione dei neuroni e la stimolazione della rimielinizzazione, ovvero la riparazione della guaina mielinica che riveste le fibre nervose.
Lo studio si inserisce nel progetto internazionale BraveinMS, avviato nel 2017 con il supporto della International Progressive MS Alliance. Il progetto riunisce alcuni dei principali centri di ricerca mondiali, tra cui il Paris Brain Institute, l’Università della California di San Francisco e l’Università di Münster, con l’obiettivo di accelerare l’arrivo di nuove terapie attraverso il cosiddetto drug repurposing, il riutilizzo di farmaci già esistenti.
Una pipeline di selezione avanzata e modelli innovativi
Per individuare un possibile farmaco per la sclerosi multipla, i ricercatori hanno sviluppato una pipeline di screening altamente sofisticata. Da un archivio iniziale di circa 1.500 molecole, l’analisi computazionale ha permesso di selezionare 273 farmaci potenzialmente interessanti. Questi sono stati poi testati su modelli cellulari umani derivati da cellule staminali, tessuti cerebrali e modelli animali.
Il processo ha portato all’identificazione di sei candidati finali, tra cui bavisant si è distinto per efficacia e sicurezza. Nei test sperimentali la molecola ha ridotto l’espressione dei geni legati all’infiammazione, attivato le cellule produttrici di mielina e mostrato un marcato effetto neuroprotettivo. Il suo profilo farmacologico, già parzialmente noto, rappresenta un vantaggio significativo in vista del passaggio agli studi clinici.
Tempi clinici più rapidi e nuove speranze per i pazienti
La sclerosi multipla progressiva è la forma più grave della malattia e colpisce oltre un milione di persone nel mondo. A differenza delle forme recidivanti, non risponde efficacemente ai trattamenti attuali, che non riescono a fermare la neurodegenerazione né a riparare i danni alla mielina.
Il fatto che bavisant non sia un composto sviluppato da zero potrebbe ridurre sensibilmente tempi e costi della sperimentazione clinica. Il consorzio sta ora lavorando all’ottimizzazione della formulazione e alla progettazione di studi clinici di fase 2 sull’uomo. Parallelamente, la piattaforma sviluppata ha già permesso di individuare circa trenta ulteriori molecole con potenziale attività rigenerativa.
Se i risultati preclinici verranno confermati, questo farmaco per la sclerosi multipla potrebbe inaugurare una nuova stagione di terapie rigenerative, offrendo per la prima volta un approccio capace di agire contemporaneamente sulla neurodegenerazione e sulla rimielinizzazione. Una prospettiva che, per molti pazienti, rappresenta molto più di una promessa scientifica: una concreta speranza per il futuro.
