Il CHMP raccomanda l’autorizzazione della terapia orale per adulti già trattati. Nel riepilogo EMA, la sopravvivenza mediana passa da 6,7 a 12,4 mesi rispetto alla chemioterapia. Ora serve la decisione della Commissione europea.
Un nuovo passaggio per il trattamento del tumore al pancreas metastatico: il 15 ottobre 2026 il Comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA, il CHMP, ha espresso parere positivo su daraxonrasib, proposto con il nome commerciale Rasonque.
La raccomandazione riguarda l’impiego in monoterapia negli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano ricevuto almeno una precedente terapia sistemica. Il medicinale è sviluppato da Revolution Medicines ed è una terapia orale.
Il risultato clinico richiamato dall’Agenzia è rilevante: nello studio valutato, la sopravvivenza globale mediana è stata di 12,4 mesi con daraxonrasib contro 6,7 mesi con la chemioterapia.
L’aumento è pari a circa l’85%, ma non significa che ogni paziente vivrà necessariamente quel tempo in più. La mediana descrive il risultato osservato nei gruppi dello studio e non permette di prevedere la risposta individuale.
Occorre inoltre distinguere i passaggi regolatori. Il parere favorevole del CHMP non è ancora l’autorizzazione definitiva nell’Unione europea: la decisione spetta alla Commissione europea.
Per i pazienti italiani, il nuovo pronunciamento apre quindi una prospettiva terapeutica, senza coincidere automaticamente con la disponibilità immediata del farmaco a carico del Servizio sanitario nazionale.
Daraxonrasib, come funziona e a quali pazienti è destinato
Daraxonrasib appartiene alla categoria degli inibitori della famiglia RAS, proteine coinvolte nei segnali che regolano crescita e sopravvivenza cellulare.
Il meccanismo descritto dall’EMA prevede il legame con la ciclofilina A: il complesso così formato interferisce con la segnalazione RAS, ostacolando processi che sostengono le cellule tumorali.
La raccomandazione europea riguarda una situazione precisa: adenocarcinoma pancreatico metastatico dopo almeno una terapia sistemica. Non è quindi un’indicazione indistinta per qualsiasi tumore del pancreas, per ogni stadio della malattia o per il trattamento iniziale.
L’EMA specifica inoltre che la terapia deve essere avviata da medici esperti nell’impiego di medicinali antitumorali. Le raccomandazioni dettagliate saranno contenute nel riassunto delle caratteristiche del prodotto dopo l’eventuale autorizzazione europea.
L’assunzione orale rappresenta una caratteristica del trattamento, ma non elimina la necessità di controlli clinici e gestione degli effetti indesiderati.
Il parere interessa soprattutto un contesto nel quale le opzioni dopo il peggioramento della malattia restano limitate. Per il singolo paziente, tuttavia, l’idoneità dovrà essere valutata dall’oncologo considerando indicazione autorizzata, trattamenti precedenti e condizioni cliniche.
Anche il ruolo degli esami molecolari e le modalità concrete di prescrizione dovranno essere letti nelle informazioni definitive del medicinale. Non è corretto ricavare criteri individuali di accesso soltanto dai titoli delle notizie o dai risultati generali dello studio.
Sopravvivenza aumentata dell’85%: come leggere i risultati
La valutazione EMA si basa su uno studio internazionale di fase 3, in aperto, con 500 pazienti, la cui malattia era peggiorata dopo una precedente terapia sistemica. Il 92% presentava una mutazione RAS G12 confermata.
Nel riepilogo dell’Agenzia, la sopravvivenza mediana è risultata di 12,4 mesi contro 6,7 mesi. La sopravvivenza libera da progressione, cioè il tempo prima del peggioramento della malattia o del decesso, è stata invece di 7,2 contro 3,6 mesi.
La formula “raddoppia la sopravvivenza” richiede dunque una precisazione. Il dato EMA sulla sopravvivenza globale corrisponde a un incremento di circa l’85%, mentre il valore mediano della sopravvivenza libera da progressione risulta raddoppiato.
La pubblicazione dello studio RASolute 302 sul New England Journal of Medicine riporta, per la popolazione complessiva, una sopravvivenza globale mediana di 13,2 mesi contro 6,7 mesi. I risultati vanno attribuiti alla rispettiva fonte, senza combinare analisi differenti per produrre un unico numero.
Questi indicatori non equivalgono a una guarigione e non descrivono una durata uguale per tutti. Alcuni pazienti possono ottenere benefici maggiori, altri minori.
Il dato importante è il vantaggio osservato nel confronto clinico, accompagnato dalla valutazione della sicurezza. La risposta individuale resta un elemento da verificare durante il percorso oncologico.
Fibromialgia, nelle Marche esenzione dal ticket per le forme più gravi: chi ne ha diritto
Effetti indesiderati e disponibilità in Italia: i prossimi passaggi
Tra gli effetti indesiderati più comuni segnalati figurano diarrea, eruzioni cutanee, stomatite, nausea e vomito. La stomatite è un’infiammazione della mucosa della bocca.
Negli Stati Uniti, la FDA ha approvato daraxonrasib il 26 agosto 2026. La documentazione statunitense richiama anche avvertenze per tossicità cutanea e dei tessuti molli, disturbi gastrointestinali e possibili problemi polmonari, tra gli altri rischi.
L’approvazione americana non sostituisce il percorso europeo. Dopo la decisione della Commissione, prezzo e rimborsabilità vengono affrontati a livello nazionale.
In Italia, AIFA gestisce le procedure di negoziazione del prezzo e della rimborsabilità. L’autorizzazione all’immissione in commercio e la copertura da parte del Servizio sanitario nazionale sono quindi decisioni distinte.
Al 16 ottobre 2026, il parere CHMP non consente da solo di indicare una data certa per l’accesso ordinario al trattamento in Italia. Né permette di attribuire al farmaco un prezzo nazionale già definito.
Per pazienti e familiari, il riferimento resta il centro oncologico curante, che può valutare l’evoluzione regolatoria e verificare eventuali possibilità di accesso applicabili al caso concreto.
Il prossimo passaggio atteso è l’autorizzazione europea, seguita dalle decisioni nazionali. È questo percorso che dovrà trasformare il risultato dello studio in una possibilità terapeutica effettivamente accessibile.
